EJP ER: JOINT TRANSNATIONAL CALL FOR RARE DISEASES RESEARCH PROJECT 2020

El objetivo de la convocatoria es impulsar proyectos traslacionales, colaborativos e interdisciplinares de 3 años de duración dentro del siguiente topic: PRE-CLINICAL RESEARCH TO DEVELOP EFFECTIVE THERAPIES FOR RARE DISEASES.

Las propuestas presentadas deben cubrir al menos una de las siguientes áreas:

Development of novel therapies in a preclinical setting (including small molecules, repurposing drugs, cell and gene advanced therapies) focusing on condition(s) with unmet medical needs
Use of disease models suitable for medicinal product's development according to EMA guidelines
Development of predictive and pharmacodynamics (PD) biomarkers (with appropriate analytical methods e.g. OMICS) in a preclinical setting (e.g. in the validated model or in pre-collected human samples) for monitoring the efficiency of the therapy. The model chosen must mimic the human diseases and be transposable so that the biomarker identified in animals can be valid for humans
Proof of principle studies fostering an early (pre-clinical) stage of drug development (excluding interventional clinical trials of phase 1-4).

Los proyectos pueden abordar un grupo de enfermedades raras o una sola, preferiblemente aquellas que no tengan un tratamiento aprobado.

Requirements

Con carácter general, los consorcios deben estar compuestos por entre 4 y 6 participantes de al menos 4 países distintos de aquellos que participan en la convocatoria.

Se recomienda que el consorco incluya representantes de pacientes u organizaciones de apoyo a pacientes.

Las condiciones específicas de participación de España deben consultarse en la Guía para solicitantes (Guideline for applicants, pág. 69).

Request

El proceso consta de dos fases: pre-propuesta y propuesta completa. Los consorcios deberán registrarse y presentar las solicitudes a través del sistema electrónico.

Timeline