PATH TO A CURE - PIONEER AWARD 2025

A través de esta convocatoria se pretende ayudar a investigadores/as para que desarrollen tecnologías y estrategias de vanguardia con el potencial de descubrir nuevas terapias de base genética para la fibrosis quística.

Para avanzar estas terapias de base genética a la clínica, deben abordarse desafíos que incluyen, entre otros:

Identificar y seleccionar como objetivo las células apropiadas en los órganos afectados.
Desarrollar vehículos y vectores nuevos y mejorados con las propiedades bioquímicas adecuadas para navegar a través del moco de la FQ y/o la vasculatura.
Editar el genoma de forma selectiva y eficiente para numerosas mutaciones.
Evitar o mitigar la respuesta inmune para permitir la dosificación repetitiva.

Requisitos

Los/as candidatos/as solicitantes deberán:

Ser investigadores/as independientes establecidos/as que hayan recibido una o más becas de investigación nacionales revisadas por pares con una duración de al menos tres años (las becas para mentores/as o las becas de formación no son válidas).
Enviar información adicional de acuerdo con la Ley Patriota de EE.UU. y las Directrices sobre financiación antiterrorista del Departamento del Tesoro de EE.UU (Solicitantes e instituciones que no pertenezcan a EE.UU.)